Nouvelle thérapie génique peut restaurer la vision partielle

Nouvelle thérapie génique pouvant aider les patients qui ont perdu la vue à cause d'une maladie rétinienne héréditaire.

Des chercheurs américains ont mis au point une nouvelle thérapie génique qui pourrait aider les patients, qui ont perdu la vue à cause d'une maladie rétinienne héréditaire, à voir assez bien pour naviguer dans un labyrinthe. Bien que le traitement ne rétablisse pas la vision normale, il permet toutefois aux patients de voir les formes et la lumière, ce qui leur permet de se déplacer sans canne ou chien guide, ont déclaré les chercheurs de Stephen R. Russell, ophtalmologiste à l'Université de Iowa. L'amaurose congénitale de Leber (LCA) est une affection rare qui débute pendant la petite enfance et progresse lentement, causant éventuellement une cécité complète. Cela touche environ un individu sur 80 000.

Le nouveau traitement génétique, appelé voretigene neparvovec (Luxturna, Spark Therapeutics), implique une version génétiquement modifiée d'un virus inoffensif. Le virus est modifié pour transporter une version saine du gène dans la rétine. Les médecins injectent des milliards de virus modifiés dans les deux yeux d'un patient. Les résultats ont montré qu'après le traitement, 93% des patients avaient une amélioration significative de leur vision, suffisamment pour pouvoir naviguer dans un labyrinthe de lumière faible à modérée. Lisez ici de bonnes nouvelles pour ceux qui ont une perte de vision sévère. Ces nouvelles lunettes pourraient vous aider

Ces patients ont également montré une amélioration de la sensibilité à la lumière et de la vision périphérique, qui sont deux déficits visuels chez ces patients. Cependant, on ne sait pas combien de temps durera le traitement, mais jusqu'à présent, la plupart des patients ont maintenu leur vision pendant deux ans, a déclaré le chercheur lors de la 121e réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology 2017 à La Nouvelle-Orléans. Alors qu'il n'y a actuellement aucun traitement disponible pour les maladies rétiniennes héréditaires, la nouvelle thérapie génique est en cours d'examen par la Food and Drug Administration des États-Unis. La FDA devrait prendre sa décision au plus tard en janvier 2018, ont indiqué les chercheurs. Une approbation pourrait ouvrir la porte à d'autres thérapies géniques qui pourraient éventuellement traiter plus de 225 mutations génétiques connues pour causer la cécité, a noté l'étude. Lisez ici ce gène peut provoquer une perte de vision au moyen-âge

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